Орфанные лекарства

Эксперт Андрей Караев - об орфанных лекарствах
http://www.svobodanews.ru
01.07.2010 13:09
Андрей Караев
Сколько времени должно понадобиться государству на осознание проблемы орфанных лекарств? И на сколько уменьшится число тех, кто нуждается в этих редких лекарствах, за это время? За ответами на эти вопросы Радио Свобода обратилось к кандидату медицинских наук Андрею Караеву.

Совет Федерации считает необходимым в кратчайшие сроки принять закон, регулирующий обращение лекарств для лечения редких заболеваний. Об этом сообщила глава комитета по социальной политике верхней палаты российского парламента Валентина Петренко.

"Необходимо четко определить, какого рода заболевания относятся к орфанным, установить критерии, а также частоту таких заболеваний, - заявила она. - Определения редких заболеваний и орфанных лекарств будут в включены в закон "Об охране здоровья граждан", разрабатываемый в настоящее время Минздравом".

Напомним, что орфанными (или "сиротскими") называются препараты, предназначенные для лечения редких заболеваний. Их разработка и последующее лицензирование требуют больших вложений, которые не окупаются из-за слишком узкого рынка сбыта. В западных странах их производство финансируется по специальным программам, чтобы производители не работали себе в убыток.

"Закон необходимо будет принять до конца текущего года", - отметила Валентина Петренко. Но больные, нуждающиеся в этих препаратах, имеют все основания не слишком доверять услышанному. Потому что разговор об этих лекарствах был начат задолго до принятия закона "Об обращении лекарственных средств", подписанного президентом в начале этого года. Еще тогда предлагалось ввести в него отдельную главу об орфанных препаратах. Единственным положением закона, имеющим отношение к ним, является упоминание об упрощенном порядке выдачи разрешения на ввоз незарегистрированных в России лекарств, если они предназначены для личного пользования.

Еще в 2004 году врачи, активисты общественных организаций, родители больных детей обращались с просьбами пересмотреть российское законодательство лично к президенту Путину, а в 2008 году - с открытым письмом к президенту Медведеву. В последнем документе, в частности, говорилось: "Уважаемый Дмитрий Анатольевич, просим вас инициировать внесение изменений в федеральный закон 86-ФЗ "О лекарственных средствах" и переложить ответственность за регистрацию орфанных лекарств с производителей на государство в целях соблюдения 41 статьи Конституции РФ, а также внести орфанные лекарства в список льготных, выдаваемых бесплатно по жизненным показаниям". В нынешнем году несколько десятков благотворительных организаций даже проводили сбор подписей под обращением к президенту РФ с просьбой не утверждать принятый Госдумой и Советом Федерации Закон "Об обращении лекарственных средств" до внесения в него поправок именно об орфанных препаратах. Обращение подписали несколько десятков тысяч человек.

Сегодня, чтобы получить разрешение Росздравнадзора на ввоз незарегистрированного препарата из-за границы, оно должно быть обосновано консилиумом врачей. Подобные полномочия есть только у трех учреждений в стране - Российской детской клинической больницы, Федерального центра гематологии и Санкт-Петербургского института детской гематологии и трансплантологии им. Раисы Горбачевой. Деньги, как правило, собирают через благотворительные фонды. Если отслеживать всю цепочку, то лекарство, не зарегистрированное в России официально, попадает к больному так: сначала врачи собирают консилиум и решают, что без препарата, которого нет в списках Росздравнадзора, не обойтись. Затем бумаги - решение консилиума и история болезни - направляются в Росздравнадзор. После их детального рассмотрения чиновники дают разрешение на использование лекарства. Одновременно благотворительный фонд или родители собирают деньги. В это же время в стране, где будет закупаться препарат, ищут врача, готового полулегально выписать рецепт для неизвестного ему ребенка. Затем с этим рецептом волонтер идет в аптеку. Платит деньги. Аптека покупает лекарство у завода-производителя и продает его волонтеру. И только тогда - с лекарством и разрешением Росздравнадзора - волонтер летит в Москву. Но это еще не все: на российской таможне он обязан заплатить немаленький налог – 30 процентов от стоимости ввозимого препарата.

Однако отсутствие в законе главы или пункта о таких лекарственных средствах - вовсе не прихоть законодателей, закрывающих глаза на проблемы больных редкими заболеваниями. Потому что без внесения изменений в базовый закон "Об охране здоровья" глава об орфанных препаратах в любом законодательном акте не будет иметь силы, поскольку в нашей стране нет главного: списка редких заболеваний, для лечения которых, собственно говоря, и требуются подобные препараты. Только в мае, то есть не ДО ПРИНЯТИЯ закона, а через несколько месяцев ПОСЛЕ его подписания Минздравсоцразвития РФ совместно с фондом "Подари жизнь" начали неспешную работу по составлению такого перечня заболеваний и препаратов, необходимых для их лечения.

На вопрос, почему нельзя было начать подобную работу заранее, хотя бы год назад, нет ответа.

По европейским критериям, болезнь признается редкой, если ею поражены в среднем 5 человек на 10 тысяч населения. В США - если страдают менее 200 тысяч человек. По данным Формулярного комитета РАМН, в России насчитывается около 300 тысяч больных, страдающих редкими заболеваниями. Кстати, этот комитет в свое время просил Дмитрия Медведева отложить утверждение закона "Об обращении лекарственных средств" до внесения в документ изменений, оговаривающих условия оборота редких лекарств и биотехнологических препаратов. А вот другие подсчеты дают еще более серьезные цифры.

Исходя из критерия распространенности, к подобным заболеваниям относят гемобластозы (рак крови), такие опухоли, как рак почки, надпочечников, пищевода, а также генетические заболевания обмена веществ, центральной нервной системы и некоторые другие заболевания. Таким образом, больше всего орфанных лекарств необходимо для лечения различных форм рака.

Хотя нельзя сказать, что в нашей стране вовсе ничего не делается в этом направлении. Например, по программе "7 нозологий" в настоящее время за счет средств федерального бюджета лекарственными препаратами обеспечены 224 пациента с болезнью Гоше, в том числе 50 детей, 6917 больных с гемофилией (из них 2163 ребенка), 2919 - с гипофизарным нанизмом (2391 ребенок), 2135 - с муковисцидозом (1584 ребенка). Только в 2009 году для этих пациентов (12195 человек) было закуплено медикаментов на сумму 14,65 млрд рублей. Увы, но большинство субъектов РФ не выполняют своих обязательств по лекарственному обеспечению этой группы пациентов. Во всем мире эту категорию больных активно поддерживают некоммерческие организации и фонды. И в России тоже есть некоммерческие организации, которые выполняют тяжелую работу - занимаются доставкой лекарств для больных редкими заболеваниями. Только все зависит от доброй воли и энтузиазма и не регулируется льготным законодательством. А ведь логично было бы, чтобы именно закон четко определял сферу ответственности федеральных, региональных и муниципальных властей в области оказания медицинской и социальной помощи пациентам с редкими заболеваниями. Кроме того, необходимо безотлагательно составить наконец-то регистры больных редкими заболеваниями: это позволит определить размер финансовой поддержки и медицинской помощи этим людям.

Главный вопрос, который возникает в этой ситуации: сколько времени должно понадобиться государству на осознание проблемы? И на сколько уменьшится число тех, кто нуждается в редких лекарствах, за это время?